CRISPR-Cas9基因编辑技术的新突破：如何一次改造10亿个细胞？
2024-10-20 10:00:04 发布
在《自然·生物技术》杂志上发表的一项研究中，CRISPR-Cas9基因编辑技术迎来了重大革新。美国格莱斯顿研究所与加州大学旧金山分校的科学家们开发了一种新方法，它能够以前所未有的效率将长DNA序列精确地插入细胞基因组，而且无需依赖传统的病毒载体。
这项技术突破使得在单次操作中设计超过10亿个细胞成为可能，远远超出了治疗单个患者所需的细胞数量。传统方法中，双链DNA模板的使用会导致细胞毒性，限制了其在大量细胞中的应用。然而，新方法利用单链DNA的低毒性特性，通过在单链模板DNA的末端添加一小段双链DNA，成功地提高了基因编辑的效率。
与旧的双链方法相比，这种单链模板DNA技术能够将编辑效率提高一倍以上。研究人员现在能够利用这种新的模板，生成超过10亿个针对多发性骨髓瘤的CAR-T细胞，这是一种经过基因改造的免疫T细胞，能够高效地对抗特定类型的癌症。
更令人兴奋的是，这项技术还首次实现了对罕见遗传免疫疾病相关基因IL2RA和CTLA4的完全替换。这种“一刀切”的方法为治疗具有不同突变的众多患者提供了可能，而无需为每个患者定制个性化的模板。经过基因工程处理的细胞中，有近90%成功获得了健康版本的基因。
随着基因编辑工具的不断进化，CRISPR系统已经成为生命科学领域的重要研究工具，其便捷性和高效性使其在遗传疾病治疗、药物研发、种子培育等多个领域取得了显著成果。科学家们手中的基因编辑“剪刀”正在变得更加精准、强大，为未来的医学和生物技术发展开辟了新的道路。