纳米颗粒：肺部疾病治疗的新希望？
2024-10-20 10:00:03 发布
美国工程师研发了一种创新的纳米颗粒，它能够携带信使RNA（mRNA）直达肺部，为治疗囊性纤维化等肺部疾病带来新的希望。这项突破性研究于3月30日发表在《自然·生物技术》杂志上。
麻省理工学院的化学工程教授丹尼尔·安德森领导的团队首次在小鼠身上成功实现了RNA的高效肺部递送。这项技术有望扩展至治疗一系列遗传疾病，包括但不限于囊性纤维化。
在实验中，研究团队利用这些纳米颗粒传递编码CRISPR/Cas9的mRNA，这可能为开发能够剪除并替换致病基因的治疗性纳米颗粒铺平道路。这些纳米颗粒由带正电荷的头基和长脂质尾巴组成，头基的正电荷有助于与mRNA结合并从细胞内部逃逸，而脂质尾部则帮助颗粒穿越细胞膜。
研究人员通过在小鼠身上测试不同化学结构的组合，成功识别出最有效的颗粒结构。实验结果表明，这些颗粒能够高效地将mRNA传递到肺部细胞，且在多剂给药后，转染效率可达到60%。特别值得注意的是，这些颗粒能够特异性地转染肺部的两种关键上皮细胞——棒状细胞和纤毛细胞。
此外，这些新型纳米颗粒在完成使命后会迅速分解，从而在几天内从肺部清除，减少了炎症的风险。颗粒的快速降解特性也意味着它们可以安全地多次输送给同一患者。目前，研究团队正致力于提高纳米颗粒的稳定性，以便未来可以通过雾化器吸入的方式，为患者提供更为便捷的治疗途径。