CRISPR-Cas9的突破：如何避免基因编辑的副作用？
2024-10-20 10:00:03 发布
研究人员进一步发现，通过在gRNA的5'端添加额外的胞嘧啶，可以抑制Cas9的过度活跃，从而控制DNA的切割，有效减少了脱靶效应和细胞毒性。这一改进不仅提高了单等位基因编辑的精确度，也提升了同源定向修复机制的效率，这对于基因治疗尤为重要。
为了验证新技术的临床潜力，研究人员以一种罕见疾病——进行性骨化性纤维发育不良为例，使用患者来源的诱导性多能干细胞，成功修复了导致疾病的单个核苷酸变异，证明了新技术在基因治疗中的安全性和有效性。
此外，研究团队还构建了首个描述基因组编辑模式与Cas9活性之间关系的数学模型，这一模型能够帮助研究人员在整个细胞群体中模拟基因编辑的结果，优化编辑过程，减少成本和劳动力的投入。这项研究不仅为CRISPR-Cas9技术的发展提供了新思路，也为遗传疾病的治疗带来了新的希望。